Μετά από άλλες θεραπείες που απέτυχαν, η 13χρονη Alyssa και η οικογένειά της ήλπιζαν σε ένα θαύμα. Και πράγματι αυτό ήρθε μέσα από μια επαναστατική θεραπεία που εφαρμόστηκε για πρώτη φορά.
Η Alyssa διαγνώστηκε με οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία T το 2021. Ωστόσο ο καρκίνος του αίματος που είχε ήταν πολύ επιθετικός. Δεν ανταποκρίθηκε στις συμβατικές θεραπείες, κυρίως τη χημειοθεραπεία και μεταμόσχευση μυελού των οστών.
Ο ανίατος καρκίνος της 13χρονης Alyssa θεραπεύτηκε με την επαναστατική θεραπεία. Η πρωτοποριακή μέθοδος, που ανακαλύφθηκε έξι χρόνια νωρίτερα, παρεμβαίνει στο DNA και εφαρμόστηκε για πρώτη φορά.
Είναι μία πολύπλοκη διαδικασία με την οποία επιστήμονες στοχοποιούν ένα ακριβές μέρος του γενετικού κώδικα και στη συνέχεια αλλάζουν τη μοριακή δομή μίας από τις 4 βάσεις του DNA, μετατρέποντας την σε άλλη και αλλάζοντας τις γενετικές οδηγίες.
Ακολουθεί μία σειρά από τροποποιήσεις έως ότου ολοκληρωθεί η θεραπεία. Οι επιστήμονες ελπίζουν ότι η πειραματική θεραπεία θα ανοίξει τον δρόμο για νέες θεραπείες. Και θα φέρει ένα καλύτερο μέλλον για τα άρρωστα παιδιά.
«Χωρίς αυτήν την πειραματική θεραπεία, η μόνη επιλογή της Alyssa θα ήταν οι παρηγορητικές θεραπείες», αναφέρει το νοσοκομείο σε ανακοίνωση που εξέδωσε σήμερα.
Ανυπομονεί για τα Χριστούγεννα η Alyssa
Η Alyssa έμεινε αρχικά ευάλωτη σε μολύνσεις. Μετά από ένα μήνα βρισκόταν σε ύφεση και της έγινε δεύτερη μεταμόσχευση μυελού των οστών για να αναγεννηθεί το ανοσοποιητικό της σύστημα.
Για 16 εβδομάδες η 13χρονη Alyssa δεν μπορούσε να δει τον αδερφό της, που πήγαινε ακόμα στο σχολείο, σε περίπτωση που έφερνε μικρόβια. Μετά το τρίμηνο τσεκ-απ βρέθηκαν ξανά σημάδια καρκίνου, αλλά οι δύο πιο πρόσφατες εξετάσεις ήταν καθαρές.
Η 13χρονη Alyssa τώρα δηλώνει ευγνώμων και ανυπομονεί να γιορτάσει τα Χριστούγεννα με την οικογένεια της.
Ο Καθ. Waseem Qasim, από το UCL και το νοσοκομείο Παίδων Great Ormond Stree είπε ότι ο γενετικός χειρισμός είναι ένας «εξελισσόμενος τομέας της επιστήμης με τεράστιες δυνατότητες» που κινείται εξαιρετικά γρήγορα για μια σειρά ασθενειών.
Ο Δρ Ντέιβιντ Λιου, ένας από τους εφευρέτες της βασικής επεξεργασίας στο Ινστιτούτο Broad, σημείωσε πως του φαινόταν «λίγο σουρεαλιστικό» ότι άνθρωποι υποβλήθηκαν σε θεραπεία μόλις έξι χρόνια μετά την ανακάλυψη της τεχνολογίας.
6 months ago, after all other treatments for T-cell acute lymphoblastic leukaemia had failed, Alyssa became the first person in the world to receive base-edited cell therapy as part of a clinical trial at GOSH & @UCLchildhealth. Meet Alyssa & the research team behind the trial 👇 pic.twitter.com/YwCQfnCJux
— Great Ormond Street Hospital (@GreatOrmondSt) December 11, 2022
